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2009年2月6日——今日，美国药监局批准了ATryn，这是从基因工程动物体内提炼出来的首例新药。
ATryn是注射用药，适用于患有罕见的遗传性抗凝血酶缺乏症的病人。根据美国药监局的统计数字显示，在美国，大约每5000人中就有1人患有这种疾病。
患有遗传性抗凝血酶缺乏症病人的体内不能生成足够的抗凝血化合物——抗凝血酶。缺少抗凝血酶病人的血液容易凝固，他们的生命会受到威胁。尤其当这些病人处于特殊时期的时候，比如孕期、产期、手术时期和长期卧床休息的期间，他们的身体更脆弱。
ATryn是从基因工程山羊体内提炼出来的，其奶水里含有健康人的抗凝血酶。
这种山羊的奶水不能用来治病，但从它可以提炼出人类抗凝血酶，ATryn就是从这种抗凝血酶制造出来的。
美国药监局曾经对31位患遗传性抗凝血酶缺乏症病人服用ATryn后身体的恢复情况做了两次调查，这两次调查检测了这些病人在他们接受手术前后以及产前、产后各自阻止血液凝固的能力，在检测合格后，药监局批准了ATryn。服用ATryn前，这些患者中除一人外所有的病人都有凝血史，如果他们不能及时接受治疗的话，很有可能旧病复发。然而，在这些患者服用ATryn之后，除一人不能痊愈外，所有人的病症全都被治愈。
对ATryn的副作用最常见的报道是输液部位的异常反应和出血。美国药监局的调查数据显示，在接受调查的31位病人中，大约有5%的人对药物有异常反应。
上个月，美国药监局咨询委员会向药监局提出了批准ATryn的建议，建议一经提出，它就接受了咨询委员会的建议。
ATryn是由生物疗法教学专业议会研制出来的，生物疗法教学专业议会授予Ovation制药厂在美国区域的代理权。这两家单位发出联合声名，ATryn能够获得药监局批准，是由于它有防止患者血液凝固的功效，而这只限于在接受手术前后以及产前和产后期间，在这些病人的凝血病发作之后，此药将不会产生疗效。
除此之外，还有其它治疗遗传性抗凝血酶缺乏症的方法。比如，服用血液降稠药品，输入从血浆中提炼出来的人类抗凝血酶。
本站编辑：李静娴
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