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日前，三生制药携中国工程院院士、苏州大学医学教授阮长耿和北京协和医院血液科主任赵永强对媒体宣布特比奥新适应症——用于治疗特发性血小板减少性紫癜（ITP）正式获得批准，投入临床应用。
ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病。每年每10万人中就有20人患病，全国约有27万患者。ITP易发于60岁以上的老年及儿童，女性多发，一旦发病将会严重影响患者生活质量，主要表现为广泛的皮肤、粘膜或内脏出血。慢性ITP患者多伴有失血性贫血，而当血小板严重降低时，内脏出血特别是颅内出血将是致命性的。其发病机理尚未明确，2008年美国血液学杂志更将其评价为“ITP患者生活质量明显低于癌症患者”。
临床上对于ITP的传统治疗首先考虑激素，副反应严重。而且在慢性ITP患者中，三分之一的患者经激素治疗无效或反复发作。当这类患者面临出血风险时不得不反复输注血小板或尝试其他有较严重副作用的二线治疗，即脾切除或免疫抑制剂。然而二线治疗的有效率也不到50%。在慢性ITP患者中经脾切除后无效或复发；仍需要治疗以降低出血的危险的确诊为难治性ITP。这让临床医生非常头痛。
2010年美国血液年会上对ITP的发病机制做了最新报导：除了目前已经认识到的免疫性血小板破坏增加这一机制外，血小板生成减少也是ITP关键的发病机制。由抗体介导的巨核细胞发育及成熟障碍，及患者体内内源性TPO水平相对不足都是导致血小板减少的原因。
基于这些研究和结论，北京协和医院牵头全国多家医院进行了多中心、随机开放、空白对照实验，使用重组人血小板生成素（rhTPO）——特比澳治疗ITP患者，证实特比澳可明显升高升高ITP患者的血小板计数，显效率及总有效率明显高于对照组。弥补了传统治疗中只针对免疫性血小板破坏增加的治疗，还可以在通过刺激巨核细胞生长及分化，补充ITP患者体内TPO，从发病机制上为ITP临床治疗提供了一个全新的解决方案。且特比澳对白细胞、红细胞、肝肾功能及凝血功能无明显影响，副反应轻微。
链接：血小板生成素（thrombopoietin，TPO），其作用是刺激巨核细胞生长及分化的内源性细胞因素，对巨核细胞生成的各阶段均有刺激作用，包括前体细胞的增殖和多倍体巨核细胞的发育及成熟，从而升高血小板数目。
特比澳：是与内源性血小板生成素具有高度相似的分子结构，能特异性升高血小板。过去用于治疗实体瘤化疗后所致的血小板减少症，适用对象为血小板低于50×109/L且医生认为有必要升高血小板治疗的患者。
（编辑：张新华）
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