如果有2000人每日服用阿司匹林,坚持2年以上,就能防止一起首次心脏病突发事件。
在2015年国情咨文演讲中,总统奥巴马鼓励发展“精准医疗”(precision medicine),即基于患者的基因或生理来定制治疗方案。此举旨在提高医疗护理的有效性,但有人可能会问:我们不是已经拥有了有效的药物和治疗方案吗?但事实上,当前医疗护理的有效性远不及人们的预期。例如,虽然服药后病好了,但这不能绝对说明是该药治好了病。
该原理主要基于近年来国际上用于评价临床疗效的一个简单而有效的指标:需要治疗的病例数(number needed to treat,NNT),它能客观评价干预措施的临床疗效。NNT创建于20世纪80年代,它能告诉我们必须有多少人接受治疗才能确保其中一人将来受益。
当NNT为“1”时是最理想的,意味着每一位接受治疗的人都得到改善,而每一位没有接受治疗的都未得到改善。NNT值越高,意味着治疗效果越差。但令人吃惊的是,现实生活中NNT的值往往远高于1,两位数和三位数都已经很普遍了。
以服用阿司匹林来防止心脏病为例。基于胆固醇和吸烟等可变风险因素,以及家庭史和年龄等不可控风险因素,我们能够计算出一个人在未来10年内首次突发心脏病的几率。美国心脏病协会建议,几率超过10%的人应该每日服用阿司匹林。
那么服用阿司匹林对预防心脏病究竟有多大效用呢?临床数据显示,如果2000人每日服用阿司匹林,坚持2年以上,就能防止一起首次心脏病突发事件。
这并不意味着其他1999人就会心脏病发作。而事实是:其中平均3.6人无论是否服用阿司匹林都会首次心脏病发作。更重要的是,平均1995.4人无论是否无用阿司匹林都不会心脏病发作。只有一个人是真正受到了阿司匹林的影响。如果他服用了,不会遭遇心脏病发作的人数就增加到1996.4。如果他不服用,该数字仍是1995.4。但对于这2000人中的1999人,是否服用阿司匹林,结果没有任何不同。
当然,没人知道自己是否属于其中最幸运的一个人。因此,如果阿司匹林很便宜,对身体又没有多大伤害,可能还是值得服用的,尽管受益的机会很小。但是,这已经体现出了人们的“妥协”,即权衡之后的决定。
虽然并不是所有的NNT值都像阿司匹林预防心脏病的NNT值这样高,但其他许多案例的NNT值都远超出想象。西奈山医院伊坎医学院(Icahn School of Medicine at Mount Sinai hospital)临床调研主管大卫·纽曼(David Newman)和加州大学助理临床教授格拉海姆·沃尔克(Graham Walker)创建的一个网站(www.thennt.com)已经成为了NNT数据的交换所。该网站收集各种临床试验数据,如地中海减肥法(Mediterranean diet)的NNT数据。
如果有30位心脏病发作的幸存者使用地中海减肥法,坚持4年,可防止一例死亡事件。
首次心脏病突发后,一个推荐的治疗方案是烹饪时改用橄榄油,使用蔬菜和瘦肉蛋白食物(即地中海饮食)。即便如此,坚持四年后,大多数人仍无法从中受益。
“地中海饮食”是指有利于健康的、简单、清淡以及富含营养的饮食。这种特殊的饮食结构强调多吃蔬菜、水果、鱼、海鲜、豆类、坚果类食物,其次才是谷类,并且烹饪时要用植物油来代替动物油,尤其提倡用橄榄油。
长期以来,地中海饮食被视为避免心脏病的有效方案。对于从未得过心脏病、但有患心脏病风险的人,NNT为61时才能避免一起心脏病突发、中风或死亡事件。这需要他们坚持地中海饮食约5年时间。而对于患心脏病风险较高、且已经得过心脏病的人,NNT为30时才能避免一起死亡事件。
就是说,需要30位患心脏病风险较高的人坚持地中海饮食4年左右时间,才能避免一起死亡事件。在这30人中,约1.4人无论是否采用地中海饮食都会因心脏病发作而死亡,而27.6人无论是否坚持地中海饮食都不会因心脏病发作而死亡。总之,在坚持地中海饮食的30人中,只有1人会受益。
但是,长期坚持地中海饮食并不是一件容易的事情。例如,对于喜欢牛排和冰淇淋的人,坚持地中海饮食会让他们感到生活质量下降。当你知道这种饮食能预防心脏病时,可能会觉得有所值。但是仔细想想,30个坚持地中海饮食的人中,有29人不会受益,你还会继续坚持吗?
当哮喘病发作时,如果有8个人使用类固醇药物,就能避免一次入院。
在一般的临床治疗中,NNT为30就相当不错了,低于10的很少见。但也有特例,例如,如果哮喘病发作,有8个人使用类固醇药物就能避免一次入院(NNT为8)。
这是一种多么有效、强大的治疗方案,无需商业广告,也无需专栏文章的鼓吹。(也许我们应该这样做,因为该治疗方案的使用率并不高。)类固醇对于抑制哮喘十分有效,好于其他许多治疗方案。即便如此,在8个服用类固醇的哮喘患者中,仍有7人得不到任何效果。
更令人担忧的是,NNT只是一个临床试验数据,实际表现可能还有些折扣。例如,最新一项研究结果表明,服用阿司匹林防止心脏病的效果并没有那么明显。我们前文说过,如果有2000人每日服用阿司匹林,坚持2年以上,就能防止一起首次心脏病突发事件。但在现实生活中,该数字可能高于2000人。
如果鼻窦炎发作,15个人使用抗生素,其中有1例会改善。
当前,过度使用抗生素的情况很普遍。例如,利用抗生素治疗急性鼻窦炎的NNT为15,意味着其中14人在服用抗生素后毫无改善。但是,当医生诊断出患者患鼻窦炎,而又不十分确定时,通常会开出抗生素。这就导致抗生素被过度开具和过度使用,从而导致NNT的实际值被提高。
对于实际的NNT值高于实验数据的问题,除非医疗技术突飞猛进,否则目前我们还没有太多的干预措施。这就是一个现实:当前的医疗技术虽然取得了较大进展,但仍不能确保让所有人受益。而奥巴马推行的“精准医疗”就要是改变这种状况,基于患者的基因或生理来定制治疗方案。这将是一个很漫长的过程。
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