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3日，一名自称广西桂林平乐县普通工人的网民在网上留言，称其子因患粘多糖4型罕见病，目前国内无药可治，致使一家人陷入绝望。希望尽快将罕见病的专项法律法规列入立法规划，加速罕见病药品的引进。
巧合的是记者3日在采访全国人大代表、桂林市工人文化宫副主任向惠玲时，得知这名患者家属在全国两会前特意找到她，委托她把建立罕见病医疗保障机制的建议带到全国两会。
“明知道将来的路不好走，但他们仍坚持不放弃治疗，这种精神让人感动，但也让人悲哀，目前我国对‘渐冻人’‘瓷娃娃’等罕见病的医疗保障政策几乎空白。”向惠玲说。
向惠玲长期参与自闭症干预治疗志愿者活动，对罕见病也有一定的关注，她告诉记者，国内目前还没有专门的药物治疗“粘宝宝”，美国虽然已研制出这类药物，但药费昂贵，每年的费用为两三百万元，而我国至今还没有把这种病纳入医保，这对普通家庭来说是难以承受的。
向惠玲认为，罕见病药物并不像感冒药等常见药物能在短期内带来经济效益，因此从事研发罕见病药物的机构少之又少，一些国内医药公司研制新药的收入与研发时间、风险不成正比，回报也远不及国外同类企业。
“既然我国目前还未研究出这类药物，而国外有的话，可降低药物引进标准，通过中外合作方式将药物引进国内，让国内患者家庭受益。”向惠玲说。
向惠玲建议对罕见病进行定义、归类和明确界定，将罕见病的专项法律法规列入立法规划，同时加强对罕见病药物研发的投入力度。
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