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2015年CFDA很忙，FDA也很忙，出发点好，意义也好。但是，能否做到稳中求进，相比之下，则更重要。2016年，转眼过去六分之一，只知道一线房子价格疯长（我可以自嘲一辈子也买不起吗），我们离我们自己的目标近了，还是远了？
孤儿药，自从我接触，我觉得这是人类的一大善事，但是，总有些钻空子，总有些吃亏，记忆最深的就是去年礼来的Portrazza的批准，我觉得还不错，但是批准一出股价竟然下降很多，据说，这已经不是第一次了，我觉得礼来的精神可嘉！
虽然孤儿药目标群体较小，但药物的庞大的数目却耗费了FDA的很多精力。
2015年，FDA收到来自制药公司的472个孤儿药申请记录，最终， 指定了354 个，和2014年相比，增加了22%。根据FDA的孤儿产品开发办公室提供的记录，2015年共批准41 孤儿药物，比前年少了7个。顺便说一句，指定，是指FDA 在药物被批准之前，就授予药物为孤儿药资格。
指定的小幅上升一点也不奇怪。
一旦获得孤儿药的指定，制造商将获得由国会授权的七年的独家销售权。FDA批准这些药物，将面临越来越大的压力，因为罕见病的治疗困难相对较小，但患者呼声很大。购买者愿意接受高的价格，但却无法忍受拒绝承保或迫使病人负责大部分的费用的负面消息。
跟踪生物医药股的分析师Leerink表示，仅有6%的投资者活跃于增加孤儿药研究的投资计划。
Phelps & McNamara 法律公司，代表制药公司的利益，Kurt Karst在博客上写道，''FDA 的孤儿药批准程序继续会有新的突破'' 。1983 年，孤儿药物法案生效后，FDA 已收到超过 5,100孤儿药申请， 3,600 获得指定，批准了552 孤儿药物。
然而，Karst指出，''雪崩''速度的申请可能会使 FDA 资源告紧。2015年，251个工作日，每天约 1.9请求申请。同时，很多年开发办公室（OODP）的资金一直相对平稳，一直有约 25 名雇员。在OODP，我们已经开始看到一些不断增加的工作量而带来的伤害，通常情况下，OOPD 设置一个内部的响应时限，60-90天左右，但目前已增至约90-120 天。
不是每个人都希望指定个数上升。最近，一组研究人员在美国临床肿瘤学杂志的论文中指出，药品生产商利用的漏洞，使他们能够扩大这种药物的市场，扭曲的法律原意。一方面他们寻求孤儿药物审批，但实际上有长期的计划，以确保药品不仅仅治疗罕见病。在他们看来，公司尝试游戏体系，并获得购买者的金钱。
与此同时，制药工业贸易集团发言人指出自孤儿药物法案成立以来取得了巨大的成功，超过 500 的孤儿药物获批准，仅在过去的十年就有250个。相比之下，20 世纪 70 年代之前，FDA 批准还不到10个孤儿药。
我想说独家销售权确实给罕见病带来了希望，但是，我们也要尽快解决这种钻空子的行为，使孤儿药的优惠能更好的落实！
 
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