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艾尔健（Allergan）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）支持批准该公司产品Enzepi（胰腺酶制剂），作为一种胰腺酶替代疗法（PERT），用于治疗囊性纤维化（CF）或其他疾病（如慢性胰腺炎、胰腺切除术后、胰腺癌）引起的胰腺外分泌功能不全（EPI）。Enzepi是一种高稳定性制剂，提取自猪的胰腺，其生物学特性类似于在消化中不可或缺的人类内源性胰腺分泌物。Enzepi可替代缺失的胰腺酶，以促进食物的消化和吸收。
胰腺外分泌功能不全（EPI）是一种因胰腺消化酶缺乏而导致无法正常消化食物的疾病。缺少胰酶会引起消化不良以及营养吸收不良。Enzepi包含了确定剂量的胰腺消化酶，包括酯酶、蛋白酶和淀粉酶，机体需要这些酶来代谢来自食物中的脂肪、蛋白质和淀粉。没有这些酶，EPI患者就无法从食物中吸收必须的营养物质，导致消化不良和营养不良。EPI所引起的营养不良会影响患者的生长发育和免疫反应，并可导致寿命缩短。
在临床上，EPI的有效管理包括终身使用胰腺酶替代疗法（PERT），调整生活方式及日常饮食，使用维生素和营养补充剂。
欧盟委员会（EC）在做出最终审查决定时，通常都会采纳CHMP的建议，这也意味着Enzepi很可能在未来2-3个月获批上市，造福整个欧洲的EPI患者群体。值得一提的是，Enzepi是首个通过欧盟集中审查程序审查的胰腺酶替代疗法（PERT），如果获批，艾尔健计划在2017年初将产品推向整个欧洲。目前，Enzepi已在美国和加拿大上市销售，品牌名为Zenpep。
在临床试验中，与一种现有PERT配方相比，Enzepi表现出一致的疗效和耐受性。Enzepi有4种剂量规格，可为每一例患者提供一种量身定制的个性化滴定剂量治疗选择。Enzepi的纯化采用了一个额外的处理步骤，用于灭活病毒，从而提高了病毒安全性水平。近日，刊登在国际著名杂志Science上的一项研究报告中，来自美国西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine)的研究人员通过研究发现，小剂量的抗癌药物或可阻断机体对感染的失控免疫反应，这些感染会引发败血症，同时在美国每年会引发50万人死亡，而这种新型的药物疗法或对数百万遭受感染和疾病流行的患者将带来巨大的福利。
文章中，研究者表示，在细胞和动物机体中，小剂量的拓扑异构酶1（Top1）抑制剂可以减弱机体对感染的急性炎性反应，同时还会让机体产生保护性的防御机制，这种新型疗法不仅可以帮助控制败血症的发生，而且还可以控制机体抵御其它病原微生物的攻击，比如新型流感病毒或埃博拉病毒的流行等。
研究者Marazzi说道，我们所发现的基于拓扑异构酶1抑制剂的新型疗法获将挽救数百万遭受败血症、流行性疾病的患者的生命；截至目前为止并没有针对败血症的有效疗法，而败血症是引发婴幼儿死亡的主要原因，当幼儿遭受病毒和细菌共感染引发的肺炎时，感染性休克和肺部的破坏就开始发生，而文章研究结果显示，抵御癌症的药物拓扑异构酶1抑制剂或可有效帮助机体抵御败血症的发生。
研究者Alexander Bukreyev指出，我们还发现拓扑异构酶1抑制剂还对埃博拉病毒感染诱发的促炎性分子的表达会产生明显的抑制作用，这或许就表明拓扑异构酶1抑制剂或许也可以作为抵御埃博拉病毒感染的有效策略，下一步研究人员还将通过更为深入的研究来探究拓扑异构酶1抑制剂的具体作用机制，为后期基于该药物开发更多新型抵御败血症及其它感染性疾病的新型疗法提供新的希望和思路。
 
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