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过去，一款药单价再高也超不过百万元。然而，近日的一款新药一举刷新了纪录。瑞士药厂诺华研发的新药“Zolgensma”日前在美上市，该药单价高达210万美元（约合人民币1448万元）。 记者观察发现，不少国外药企在这一领域进行了布局，以高价药博弈罕见病市场。但是贵价药的开发并非易事，昂贵的市场营销推广、药物研发费用已成创新药的两大硬伤。 一大波药厂正布局掘金罕见病市场 记者获悉，新药“Zolgensma”可用于小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法，治疗罕见遗传病“脊髓性肌肉萎缩症”（SMA）。 有患者家属透露，这是一种致死性神经肌肉疾病，在过去根本没有任何治疗手段。而“Zolgensma”注入患者体内后，有效基因会取代掉缺陷基因。研发该药的药厂曾透露，该药只需要一剂就能完成治疗，且可分期付款。但这依旧是难以支付的一笔巨款。 有业内人士告诉记者，随着医疗研发不断加速，曾被视为绝症的SMA领域的创新药具有庞大市场。记者观察发现，国内外不少药企都在布局这一罕见病领域。 有行业人士分析道，“在所有人中，平均每35～50人中就有一名致病基因携带者，若夫妻双方均为携带者，有1/4的概率生下SMA患儿。中国约有SMA患儿3万～5万人，每年新增1500～2500例。”然而，基因疗法一直是天价药的代名词，但不同药厂研发的新药效果不尽相同，或许成为市场竞争的不确定性。 早在“Zolgensma”之前，另一款针对SMA的新药Spinraza便相继在美国、中国上市，其也是首款脊髓性肌萎缩领域获FDA批准的基因疗法。在美国，研发药厂Biogen将Spinraza定价为首年75万美元，之后每年花费37.5万美元，价格同样不菲。此外，记者发现，国外还有多个治疗SMA的在研药物正在开展临床试验，如罗氏的Risdiplam（3项全球性多中心三期临床，有望成为首个治疗所有类型SMA的口服药物），安斯泰来的Reldesemtiv（治疗Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型SMA，处于二期临床）。 不过，贵价药的开发并非易事。以辉瑞（Pfizer）、诺华（Novartis）和赛诺菲（Sanofi）这三家大型制药商为例，有券商分析报告指出，市场营销推广、药物研发已成近年来大型制药商最主要的成本构成。 焦点关注 开发和销售两大开支成硬伤 在最近两个财年中，辉瑞在研发上的支出分别为78.72亿美元和76.57亿美元，分别占当年收入的14.9%和14.6%；诺华2016和2017两个财年在核心研发上的支出分别为84.02亿美元和83.13亿美元，分别占收入的17%和16.5%；赛诺菲的研发支出分别为51.72亿欧元和54.72亿欧元，分别占两个财年收入的15.3%和15.6%。此外，最近两个财年销售支出在这三家药企收入上的占比均超1/4。据报道，在每10家美国制药企业中，就有9家企业的市场营销费用高于其研发费用。
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