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药监局批准首个早衰症疗法

来源:美国食品药品监督管理局  发布日期:2020/11/24 14:28:24

        Eiger公司口服法尼基转移酶抑制剂Zokinvy获美国食品药品监督管理局批准上市,用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征患者的死亡风险,以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1-2岁患者。这是FDA批准的首个早衰症疗法。在一项评估lonafarnib疗效的临床中,与哈金森-吉尔福德早衰综合征患者的历史数据相比,lonafarnib使患者平均寿命分别延长3个月(治疗前3年)和2.5年(最长随访日期达11年)。基于类似的遗传学原理和其他数据,lonafarnib也获批治疗特定早老样核纤层蛋白病。

 

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