CRISPR公司和Vertex公司在ASH2020年会上公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001的最新临床数据。所有7例输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者在接受CTX001治疗后，在最近一次随访时均不依赖输血。所有3例严重镰刀型细胞贫血病(SCD)患者在接受CTX001治疗后，均无血管闭塞危象(VOCs)。CTX001治疗首例TDT患者(随访时间为18个月)和首例严重SCD患者(随访时间为15个月)的案例研究已同时发表在《新英格兰医学杂志》上。