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刚刚过去的2020年，年底的国家医保药品目录谈判恐怕是最引人关注的话题之一。
此次价格谈判涉及162种药品，其中119种谈判成功，包含6个罕见病用药。此前，2019年国家医保药品目录新纳入了9种罕见病药品（6种通过谈判纳入乙类目录）。至此，2021年3月1日正式实施的新医保目录中共有24个罕见病包含在此次药品目录中，涉及到55种药品，其中甲类15种，乙类40种。
根据《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》显示，截至2020年10月1日，治疗14种罕见病的16种治疗药物未被纳入国家医保目录。这其中有5种药物尚未公开销售，有6种药物年治疗花费皆低于10万元或已有仿制药上市，还有5种药物，是对应5种罕见病的特效治疗药物，年治疗费用皆超过百万元，且需要患者终身维持使用。
参考国际市场最低价，以每种疾病的中位患者体重和用法用量进行计算，假设所有登记的患者都能足量用药且能全额报销，已上市的5种罕见病高值药物在我国年花费的极限值为35亿元。
这一价格如果完全由个人承担，显然是沉重的。国家医保目录内、外的罕见病用药面临着不同的市场环境，应当用不同的市场策略。
用好医保目录内的罕见病药品
虽然一些普惠险与商业医疗保险对罕见病用药也有支付支持，但是已经进入国家医保目录的罕见病用药更应用好、用足。
对医保基金来说，把罕见病药品落地使用好，是“国谈”降价药品在各级医疗机构销售、使用打开局面的标志。对有关患者来说，应当全部了解罕见病药品的医保共付政策，应用尽用，增加用药可及性。对医院和处方医生来说，务必避免过度处方高值药品甚至发生虚假冒充、欺诈骗保。这三方面都积极行动起来，将为罕见病用药营造环境。
本次医保药品目录谈判的配套文件要求：“各地要建立完善谈判药品落地监测制度，按要求定期向国家医保局反馈《2020年药品目录》中谈判药品使用和支付等方面情况。”
对罕见病药品的临床合理使用，必然需要医疗行业积极承担责任、主动作为。不管是“五定”或“三定”管理，都能提高罕见病用药的管用性，同时对患者便利性造成一些影响。但只要是必要的管理措施，就应该坚持，尽力去改良。
罕见病用药应视情定价
目前，全国上下都在关注“十四五期间”的国民经济活动新提法：双循环，以内循环为主快速发展；需求侧改革，从而引起供给侧响应。
罕见病用药的市场真的了解“需求侧”吗？
在远程医疗、专科联盟、多学科诊疗等医疗创新服务的带动下，旧有的认知可能要有所调整才符合现实。原有的医药资源供给只照顾了一小块人群的需求，还有释放空间；原来不被注意的需求更迫切地需要供给研发创新来满足。
罕见病用药在众多药品竞争中，具有独特优势。一是疗效明显，善于在药物经济学和卫生技术评估中拿到高分；二是技术壁垒较高，药物本身价值容易被肯定；三是一旦被医保等支付工具支持，能较长效地缓解患者疾病痛苦。
配套文件明确，有效期限内如遇国家政策重大调整或市场实际价格已明显低于约定支付标准的，医保部门可以与企业协商重新制定支付标准。
目前，罕见病用药更偏向营利定价、垄断定价。从2020年国家医保药品目录谈判的情形看，尚未进入目录的罕见病药品年治疗费用均非常昂贵。与已经进入目录的50多个药品相比，这些高值药品“合理定价”的空间不容乐观。
医保目录外的市场策略
对于没有进入医保目录的罕见病用药，不管是高值药品还是新上市的药品，都适宜积极开展赠药活动，尤其是通过慈善组织或保险产品来完善渠道。这相当于市场化的模拟共付，以企业让利来填补医保共付的缺失。
通过赠药活动，罕见病用药的相关企业、产品获得实际销售、使用，继而十分有希望在新一轮通过国家医保药品目录动态调整准入。假如没有接近直接用户、潜在用户的努力探索在前，企业很难一次就打动医保局。
降价示好是唯一的手段。在总结这次医保谈判时，国家医保局表示：14种抗癌药降价，预计2021年可为癌症患者节省30余亿元。同时新增了17种抗癌药，其中包括PD-1、仑伐替尼等新药好药，目录内癌症用药的保障水平明显提升。
不仅是罕见病用药，所有价格较高药品都应当在降价这条道路上掌控节奏、有所收获。有利的趋势是：从目录中的55个罕见病药品到更多价格较高药品，医保目录在倾斜支持药品技术和疗效价值，这一条经济带的宽度和内涵还正在增加。
配套文件明确：“有效期限内如有其它生产企业的同通用名称药品(仿制药)上市，自动属于目录范围，医保部门有权根据仿制药价格调整医保支付标准，也有权将该通用名药品纳入集中采购范围。”
对于已经进入医保目录的罕见病用药，应在遵循合理需求、合理满足的前提下，抓住合理放量的机遇。特别是在独家占据市场的期间，虽然没有带量采购的竞争压力，但也有被相同适应症其他药品替代的风险，也有被不同适应症药品抢占临床药品费用空间的危险，不能忽视价格、市场以及能够促进销售的机会。
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