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武田戈谢病新药在华获批

来源:国家药品监督管理局  发布日期:2021/5/6 11:07:44

国家药监局批准武田旗下Shire公司酶替代疗法注射用维拉西酶α上市,用于治疗I型戈谢病患者。注射用维拉西酶α是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶,该药设计用以替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶,拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列。2010年2月,注射用维拉西酶α在美国获批上市,用于儿童和成人的1型戈谢病的长期酶替代治疗。

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