罕见病新药“维托拉生注射液”申报上市，拟优先审评

        近日，药监局官网最新公示，拟将维托拉生注射液纳入优先审评审批，适应症为：肌营养蛋白的基因缺失经验明可通过 53 号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良。维托拉生注射液是泰格医药与日本新药株式会社联合开发的一种反义寡核苷酸药物，可以靶向肌营养不良蛋白前体 mRNA，于 2020 年 3 月首次上市，用于治疗杜氏肌营养不良。2021 年 5 月，维托拉生注射液首次在国内申报临床，7 月 13 日获批临床。8月10日其上市申请拟纳入优先审评审批，意味着杜氏肌营养不良患者即将迎来一款新疗法。