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突破性治疗药物指用于防治严重影响生存质量或者严重危及生命且尚无有效防治手段的疾病，或者有足够证据表明相比现有治疗方法具有明显临床优势的药物。2020年8月，这项特殊审评通道的开启，加快创新药的上市速度。2022年开年至今，已有4款药品纳入。
2月7日，CDE官网公示了新纳入拟突破性治疗品种清单，包括箕星药业引进的CK-3773274片和联拓生物的Mavacamten胶囊等2款创新药。
CK-3773274片（Aficamten，CK-274）
CK-3773274片旨在用来降低肥厚性心肌病（HCM）的高收缩性，其通过直接与心肌肌球蛋白结合，降低心肌收缩力，从而阻止肌球蛋白进入收缩状态。在心脏功能的临床前模型中，无论是正常心脏功能模型还是小鼠HCM模型中，CK-274都以可预测的剂量和剂量依赖性的方式降低心脏收缩力。
CK-3773274片由Cytokinetics科学家独立研发，是新一代心肌肌球蛋白抑制剂，旨在降低心肌过度收缩。它通过直接结合心肌肌球蛋白马达结构域和抑制肌球蛋白ATP酶，使马达处于稳定的非产力状态，从而减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而治疗在心肌过度收缩的疾病如肥厚性心肌病。
2020年7月，箕星药业与Cytokinetics达成协议，获得在大中华区开发和商业化aficamten的独家许可。2021年12月，箕星药业宣布顺利完成aficamten中国I期临床研究，结果显示了aficamten和安慰剂相似的良好耐受性以及与剂量成比例的药代动力学特性。此后，箕星将与Cytokinetics合作开展全球III期临床试验（SEQUOIA-HCM ）并主导中国队列研究，评估aficamten在梗阻性肥厚型心肌病患者中的作用。
此次该药品纳入的拟定适应症为：Aficamten（CK-3773274）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)，可改善患者的健康状况、功能分级（纽约心脏病协会[NYHA]分级）和运动能力。
公开数据显示，CK-3773274片目前已获批临床，适应症为梗阻性肥厚性心肌病。目前，该药的全球最高研发进度为临床三期。
Mavacamten胶囊
Mavacamten由MyoKardia发现、开发，是首个（first-in-class）、口服、心脏特异性肌球蛋白 (cardiac myosin) 别构抑制剂。用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病。
相较于现有的治疗手段，Mavacamten是首个作用于HCM病理生理本身的药物，可降低心肌肌球蛋白重链ATP酶活性，可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的结合，抑制心肌过度收缩、增加舒张顺应性及改善能量代谢。
2020年10月，百时美施贵宝（BMS）宣布130亿美元收购MyoKardia，通过这笔交易，BMS将获得具有“重磅炸弹”药物潜力的实验性心脏病疗法Mavacamten。
2021年5月19日，BMS向FDA提交了mavacamten治疗HCM的上市申请。同年11月宣布FDA将Mavacamten用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的新药申请(NDA)审查期限延长了3个月，新的PDUFA日期为2022年4月28日，以便有足够的时间审查与拟议的风险评估缓解策略(REMS)更新相关的信息。
2020年8月，联拓生物宣布与MyoKardia达成战略合作，引进Mavacamten在中国及其他亚洲地区开发和商业化权利，为此支付4000万美元首付款和1.475亿美元监管和销售里程碑付款。
此次纳入的拟定适应症用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级和症状。
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