近日，Recordati Rare Diseases公司在中国申报的5.1类新药卡谷氨酸分散片的上市申请获药监局受理。卡谷氨酸是一个合成的N-乙酰谷氨酸结构类似物，是肝脏线粒体中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1的重要变构激活剂。在美国，Carbaglu已获FDA批准用于辅助治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的高氨血症，以及用于辅助治疗因丙酸血症或甲基丙二酸血症引起的急性高氨血症。