近日，药监局授予北京中因科技自主研发的眼科基因治疗产品ZVS203e-1孤儿药资格认定，拟用于视网膜色素变性的治疗。这也是继ZVS101e之后，该公司获得药监局授予的第2个孤儿药资格。ZVS203e-1注射液拟针对RHO基因特定位点进行编辑治疗，该适应症目前尚无任何有效疗法。目前该项目已完成主要非临床研究工作，结果显示良好的安全性及显著有效性。