近日，药监局授予科越医药双功能抗体融合蛋白KP104孤儿药资格，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。KP104是一款靶向旁路途径和终端途径的双功能补体疗法，具有潜力可治疗单靶点疗法不足以治疗的补体介导的疾病。目前，该新药正在多项Ⅱ期临床中，评估用于治疗IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、继发于系统性红斑狼疮（SLE-TMA）的血栓性微血管病和PNH。