近日,科越医药双功能抗体融合蛋白KP104获NMPA临床许可,拟开展Ⅱ期临床用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。KP104能特异性地同时抑制补体旁路和末端途径,具有潜力可治疗单靶点疗法不足以治疗的补体介导的疾病。该新药目前正在多项Ⅱ期临床中评估用于治疗IgA肾病、C3肾小球病、继发于系统性红斑狼疮的血栓性微血管病和PNH的潜力。KP104用于治疗PNH已获得FDA授予的孤儿药资格。