近日,美国FDA批准了一项全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚一家药品制造商将药品定价为350万美元/剂,使其成为世界上最昂贵的药物。FDA根据对大约60名成年男性进行了两项研究的安全性和有效性评估,其中一项研究表明,服用该药物的人凝血蛋白水平升高,对标准治疗的需求减少,出血问题减少了54%,因而批准了该药物。