近日，科金生物细胞治疗产品CG001获FDA授予孤儿药认定，拟用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）。这是一种由PKLR基因的突变导致的罕见隐性遗传疾病，可导致患者出现慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。CG001是一款体外基因编辑的细胞疗法，通过科金专利技术平台CPISPR/AAV技术，在体外进行造血干细胞编辑，替换变异的PKLR基因，以达到治愈疾病的目的。