近日，北京锦篮基因申报的1类生物药“GC301腺相关病毒注射液”获国家药监局临床默示许可，适应症为：晚发型庞贝病（LOPD）。这是一款AAV基因治疗药物，采用一次性静脉注射全身广泛表达的策略，以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。去年12月，NMPA已批准该新药开展用于早发型庞贝病（IOPD）治疗的临床研究。