近日，辉大基因基于CRISPR基因编辑技术开发的新型眼科基因治疗药物HG004获得FDA授予罕见儿科疾病认定，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。HG004旨在利用重组腺相关病毒载体将功能性人类RPE65基因递送到视网膜，以恢复RPE65的功能。此前，该公司已在中美两国取得HG004的临床批件，计划同步开展国际多区域临床试验。