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11月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，益普生（Ipsen）申报的odevixibat胶囊因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。公开资料显示，odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已经在美国获批用于治疗3月龄及以上的PFIC患者的瘙痒症。益普生于2023年3月宣布完成对Albireo Pharma的收购，从而获得后者的这款主导产品（商品名：Bylvay）。
截图来源：CDE官网
PFIC是一种可导致进行性肝病的罕见遗传性疾病，已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。PFIC患者的肝脏分泌胆汁的能力较差，胆汁在肝内积聚会导致肝病，严重的会导致肝衰竭。该病的体征和症状通常始于婴儿期，患者会出现严重的瘙痒、黄疸、生长缓慢或无法生长，以及肝功能的逐渐丧失。目前已鉴定出6种类型的PFIC，均以胆汁流动受损和进展性肝病为特征。
Odevixibat是一种强效、每日服用的IBAT抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。该产品已经在美国获批用于治疗3月龄及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症，以及治疗儿童和成人Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤淤性瘙痒。该产品针对第三种适应症——罕见儿童胆汁淤积性肝病胆道闭锁也正处于后期开发阶段。
根据Albireo公司早先新闻稿，odevixibat治疗PFIC的作用此前已经在PEDFIC 1和PEDFIC 2两项全球性3期临床试验中得到验证。在随机双盲、含安慰剂对照的PEDFIC 1研究中，该药达到了降低瘙痒（p=0.004）和血清胆汁酸（p=0.003）的主要终点，且耐受性良好，腹泻/排便频繁的发生率很低。PEDFIC 2是一项长期、开放标签、3期扩展研究，再次证实了odevixibat在接受长达48周治疗的患者中可持续降低血清胆汁酸，并改善瘙痒评估、生长和其他肝功能标志物。
此外，在两项研究中，odevixibat耐受性良好，最常见的与治疗相关的胃肠道不良事件为腹泻/频繁，没有严重的治疗相关不良事件。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Nov 20，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]益普生完成收购Albireo，扩展罕见病领域的产品组合 . Retrieved Mar 13， 2023. From hhttps://mp.weixin.qq.com/s/eiEf5SZz1K58aZ68yFD4Gg
[3]U.S. FDA approves Bylvay® for patients living with cholestatic pruritus due to Alagille syndrome . Retrieved June13， 2023. From https://www.ipsen.com/press-releases/u-s-fda-approves-bylvay-for-patients-living-with-cholestatic-pruritus-due-to-alagille-syndrome/
[4] Albireo Announces FDA Approval of Bylvay™ (odevixibat), the First Drug Treatment for Patients With Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC). Retrieved July 20, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/20/2266030/0/en/Albireo-Announces-FDA-Approval-of-Bylvay-odevixibat-the-First-Drug-Treatment-for-Patients-With-Progressive-Familial-Intrahepatic-Cholestasis-PFIC.html
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