北京就《推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案》公开征求意见

8月7日，北京市药品监督管理局发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）（征求意见稿）》，向社会公开征求意见。通过建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑。
 
根据征求意见稿，建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度（医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”），实现经国家药监局批复后，对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，实现来源可查，去向可追，推动由“人等药”向“药等人”的转变。
 
对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，药品进口“白名单”企业可以结合医疗机构需求在天竺保税区保税备货，以保障罕见病患者用药的连续性。医疗机构可以自行或者委托药品进口“白名单”企业，持国家药监局批复分批办理《进口药品通关单》。每一次进口的药品数量以及进口次数不受限制，但累计不得超过批复总数量。罕见病临床急需药品通关无需进行进口检验。