英国约有350万罕见病患者 政府将大幅改革监管框架

英国政府11月2日发布消息称，将对罕见病治疗的监管框架进行大幅改革，旨在加快从研发到患者可及的全链条进程。这一举措是英国政府推进生命科学战略的重要组成部分。
 
据英国药品和医疗产品监管局介绍，英国目前约有350万罕见病患者，仅有不到5%的罕见病拥有获批治疗方案，患者平均确诊耗时5.6年，30%的患病儿童在5岁前夭折。
 
英国药品和医疗产品监管局称，罕见病不仅给患者家庭带来沉重负担，也对英国经济造成每年约149亿英镑（1394亿元人民币）的经济损失。
 
为此，英国政府将主导成立一个新机构—罕见病治疗联盟，该联盟成员包括患者及其代表、学术界和产业界人士等，以共同应对罕见病挑战。
 
与此同时，英国药品和医疗产品监管局提出多项创新监管思路。其中最引人关注的是探索“早期单一批准”机制——即在临床证据有限但极具前景的情况下，一次性批准临床试验与上市许可，并辅以严格的实时安全监测和评估，这将大幅简化审批流程。
 
英国药品和医疗产品监管局表示，这项改革还将推动英国与全球范围内的证据共享，助力英国打造全球罕见病治疗创新标杆。
 
多家患者组织和行业机构对此表示欢迎。英国基因联盟首席执行官尼克·米德表示，对许多家庭来说，罕见病确诊往往意味着没有有效的治疗方法。此项改革是改变现状的关键一步，也将增强在英国罕见病治疗方面的国际竞争力。

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