罕见病领域将成为PCSK9抑制剂重磅潜力突破口

         核心提示：辉瑞（Pfizer）立普妥（Lipitor），该药堪称“药王”，上市15年销售突破1000亿美元，创造了全球药品销售的超级神话。业界掀起了新一类降脂药物PCSK9抑制剂研发狂潮，目前竞争已趋白热化。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），该类药物被视为自他汀类药物（如立普妥和Zocor）之后，在对抗心脏疾病研发领域中所取得的最大进步。

　　谈到降脂，就不得不提辉瑞（Pfizer）立普妥（Lipitor），该药堪称“药王”，上市15年销售突破1000亿美元，创造了全球药品销售的超级神话。然而，该药自2011年底遭遇专利悬崖，市场份额迅速被仿制药瓜分。之后，业界掀起了新一类降脂药物PCSK9抑制剂研发狂潮，目前竞争已趋白热化。

　　PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），该类药物被视为自他汀类药物（如立普妥和Zocor）之后，在对抗心脏疾病研发领域中所取得的最大进步。

　　近日，根据彭博社报道，一些医生仍然对PSCK9抑制剂预防普通人群心脏发作的疗效不服气；然而，该类药物一旦上市，在家族性高胆固醇血症（FH）群体中将被快速接纳，该群体将成为PCSK9抑制剂实现重磅销售的突破口。

　　在美国，约有150万例家族性高胆固醇血症（FH）患者，该病是一种遗传性高脂血症，也是脂质代谢疾病中最严重的一种，临床特征为高胆固醇血症，可导致各种严重危及生命的心血管疾病并发症出现，是冠状动脉疾病的一种重要危险因素。

　　业界预测，赛诺菲（Sanofi）和合作伙伴Regeneron合作开发的alirocumab很可能成为撬开市场的首个PCSK9抑制剂，其次是安进（Amgen）的evolocumab和辉瑞（Pfuzer）的bococizumab，每一个药物的年销售峰值预计都将达到30亿美元。

　　PCSK9抑制剂是一类单抗药物，开发用于高血脂的治疗，该类药物的标靶为PCSK9蛋白，该蛋白会增加低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的生成率，而LDL-C可阻塞血管，是心脏病的罪魁祸首。