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具体的药物结构信息有助于科学家了解事件发生的原委。
一在研药物在法国的临床试验走入悲剧，致一人死亡，五人入院治疗。但于事件当日--1月15日的致歉声明后几日，外界的专家与公众对事件如何发生的仍一无所知，没有任何官方给出具体信息。
法国国家医药保健产品安全部门的临床试验设计专家、前科学顾问委员会的成员Catherine Hill说：“法国监管机构的反应迟缓而且缺乏透明。”她坦言法国对其他医疗事故的调查也是遮遮掩掩。
这是首次健康人参与的临床1期研究，评估应用该药的安全性。药物来自葡萄牙药企Bial,定位于治疗焦虑、帕金森患者的行动不谐，以及阿尔兹海默或癌症或其他症状伴随的慢性疼痛。法国的Biotria，一家CRO机构承接在Rennes地区的一家医院开展临床研究。
美国萨福克大学法学院的生物医药法律专家 Marc Rodwin说，信息缺失导致许多关键问题存疑：如受试者损伤如何而来--MRI扫描显示死者深度脑损伤和出血--以及试验是否正规开展。
脑部的酶
特别是，法国当局和CRO服务商BioTrial都没有披露临床药物的确切结构。BioTrial倒是解释该要为一种FAAH(脂肪酸酰胺水解酶)抑制剂。FAAH是脑部产生的一种酶，遍及身体各处，负责分解被称为内源性大麻素的神经递质。通过阻断这些酶，FAAH制剂导致内源性大麻素--激活相同的神经受体作为一种可能具有止痛特性的化学大麻在体内积聚。
一些科学家利用周末尝试确定该临床药物的“身份”。其中包括Stephen Alexander，在诺丁汉大学医学院的分子药理学家，曾研究FAAH 15年，和他的同事Christopher Southan，药理学家、爱丁堡大学的药理学指南的馆长。两人一起研究了Bial发布在网上的研发产品线。
结果发现该公司2个在研药物处于临床1期阶段，其中一个与Bial提及的适应症较为吻合，但仅有代码 BIA 10-2474。一家法国报纸也曾为此代码命名的药物征召临床志愿者。Alexander说“我们竭尽所能吧，但该药物没在任何科研期刊上发布过，（感觉）我们在黑暗中摸索。”
这在医药界已成为惯例，即在药物开发前期并不透露其具体信息--尽管这一行为久遭科学家诟病。Southan说：“他们只宣布（药物）代码而隐藏具体结构信息，我想是时候停止（这种行为）了。”上周科学家们只好从Bial申请的专利中猜测该药物的可能结构。他补充说，现在无从检索该药物的临床申请登记。
放射性标记
很多公司开发FAAH抑制剂，但无一上市。大多药物临床无效，但前期实验证明安全。
很多科学家认为（这次临床悲剧）缘于BIA 10-2474作用“脱靶”，或者说该药物作用靶点范围超出了FAAH。已有放射性标记的方法证实该抑制剂在人脑中可绑定不止FAAH一种蛋白。这种药物的结构可以使科学家通过计算模拟的方法预测该药物产生毒性的机制。Southan说：“现在有各种复杂的方法来预测你想预测的东西。”
其他研究人员研究水解通路可能更多地关注抑制剂对其他蛋白质潜在的抑制效应。 Alexander认为这个脱靶事故可能让私企和学术机构同样处境困难。
缺乏透明已成法国监管机构的特征，这有利于在达成明确的结论前维持保密状态，一位要求匿名的法国保健律师如是说。他指出，有关研究人体的法规在法国很严格，试验参与者利益得到切实保护。他补充说，在临床试验中的安全事故是少有的。
临床试验的情况
该临床试验募集128名健康人士参与，每人酬劳1900欧元，年龄介于18和55岁之间
90名志愿者接受不同剂量的药物，其余人员接受安慰剂
该药单剂量升级测试没有发现任何严重副作用
6名出现严重反应的志愿者是疗程几天后首次接受高剂量用药
严重受影响的志愿者1月10日发现症状，于1月17日死亡
BioTrial1月11日停止该药物的临床研究，其余5名副反应严重的人士于次日入院治疗，其中一人曾结论出院，另4人损伤严重但病情稳定
本文翻译自Nature News
 
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