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导读：继今年7月美国FDA授予其抗PD-1 单抗CS1003用于治疗肝细胞癌的孤儿药资格后，基石药业免疫疗法产品线获得美国FDA授予的第二个孤儿药资格认定。
基石药业（苏州）有限公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其PD-L1舒格利单抗（CS1001）孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗T细胞淋巴瘤。这是继今年7月美国FDA授予其抗PD-1单抗CS1003用于治疗肝细胞癌的孤儿药资格后，基石药业免疫疗法产品线获得美国FDA授予的第二个孤儿药资格认定。
美国FDA“孤儿药资格认定”源自《孤儿药法案》（OrphanDrugAct，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权。除此之外，FDA对孤儿药有税费优惠、减免处方药使用者费用、研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套措施。
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“T细胞淋巴瘤包含不同的病理亚型，结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（ENKTL）是其中预后较差的一种亚型，患者正面临着显著的未被满足的治疗需求，舒格利单抗相比现有药物的疗效数据是一个巨大的突破。此次美国FDA授予舒格利单抗孤儿药资格，充分证明了这款药物的巨大临床价值。我们将继续全力推进该研究，并与美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）密切协作，力争早日把舒格利单抗带给全球患者。”
在中国，ENKTL约占所有淋巴瘤的6%1。复发或难治性ENKTL（R/RENKTL）恶性程度高且侵袭性强，预后较差，1年生存率不足20%2。目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率（CR）约为6%3,4。CS1001-201研究作为全球首个针对R/RENKTL的抗PD-L1注册临床研究，在2020年CSCO会议上，口头汇报了最新的研究结果。截至2020年7月1日，在38例疗效可评估患者中，客观缓解率为44.7%，完全缓解率为31.6%，中位缓解持续时间（mDoR）为16.8个月，67.8%的缓解持续时间超过一年。接受给药的43例患者，中位总生存期19.7个月，1年生存率为55.5%。
CS1001-201研究概述
CS1001-201研究是一项评价舒格利单抗单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/RENKTL）的单臂、多中心、II期研究，研究主要终点为独立影像评估委员会（IRRC）评估的客观缓解率（ORR）。今年8月31日，CS1001-201研究的试验性新药(IND)申请已经通过美国FDA的审评，并取得了开展研究的许可函（SMPletter）。
关于舒格利单抗（CS1001）
舒格利单抗是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。舒格利单抗的开发基于由美国Ligand公司授权引进的OmniRat®转基因动物平台。该平台可一站式产生全人源抗体。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，舒格利单抗是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。舒格利单抗在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得舒格利单抗与同类药物相比体现出潜在的独特优势。
舒格利单抗已在中国完成I期临床研究剂量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，舒格利单抗在多个适应证中均表现出良好的抗肿瘤活性和耐受性。
目前，舒格利单抗正在进行多项临床研究，除了一项美国桥接性I期研究外，在中国，舒格利单抗正针对多个癌种开展一项多臂Ib期临床研究，一项针对淋巴瘤的II期注册临床研究，以及四项分别在三、四期非小细胞肺癌、胃癌和食管癌的III期注册临床研究。其中舒格利单抗治疗IV期非小细胞肺癌患者的III期临床试验达到主要终点，计划近期向国家药品监督管理局(NMPA)递交新药上市申请（NDA）。
基石药业官网显示，基石药业建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。具体详情如下图：
基石药业研发管线
图片来源：基石药业官网
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