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至善唯新“一针治愈”血友病基因疗法获批临床

来源:国家药品监督管理局  发布日期:2022/9/1 10:52:30

      近日,四川至善唯新“ZS801注射液”1类生物制品获国家药监局临床试验默示许可,拟用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病患者出血的控制和预防。一项正在中国医学科学院血液病医院开展的临床研究显示,患者接受ZS801低剂量治疗7周后,其疾病程度已从严重型降至轻型。这也是国内首个B型血友病原创靶标基因药物,具有“一针治愈”的潜力。

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