近日，天泽云泰自主研发的1类生物药VGM-R02b获国家药监局临床试验默示许可，拟开展用于戊二酸血症I型（GA-I）治疗的临床研究。GA-I是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经代谢性疾病，已被列入我国《第一批罕见病目录》。VGM-R02b也是该公司第三个获批进入临床的基因治疗产品，该产品已被FDA授予用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定（RPDD）。