近日,信念医药旗下上海信致的AAV基因治疗药物“BBM-H803注射液”获国家药监局临床许可,拟用于治疗血友病A。BBM-H803旨在通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ(Factor Ⅷ,FⅧ)基因导入血友病A患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。