近日，纽福斯生物眼科基因治疗产品NFS-05获澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准，即将开展用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA）的临床试验。NFS-05利用腺相关病毒 (AAV) 为载体，通过玻璃体内注射，将OPA1基因递送至患者视神经节细胞，修复线粒体功能，以恢复患者视力。目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。