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11月16日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel）获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市，用于治疗治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。Exa-cel现更名为Casgevy™。
而美国，预计2023年12月8日批准该药SCD适应症，2024年3月30日批准TDT适应症。
在欧洲，今年1月26日，欧洲药品管理局（EMA）也已受理exa-cel的上市申请。这意味着，exa-cel有望于今年在欧洲获批。
据悉，CASGEVY™是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。
2015年，CRISPR和Vertex达成战略合作，专注于利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新治疗方法。exa-cel是该联合研究项目中第一个潜在治疗方法。根据协议，Vertex负责exa-cel的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR在全球范围内以60/40的比例分割项目成本和利润。
exa-cel，原名CTX001™，是一种研究性、自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过编辑患者自身的造血干细胞，使得患者血红细胞可以产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，以治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)。
试验结果表明，exa-cel不仅有可能让TDT患者摆脱长期输血的困扰，还可能缓解SCD患者镰状细胞危机和疼痛。
Vertex目前还没有确定Casgevy™在英国的定价。此前分析师预计Casgevy™上市后销售额为13亿美元，最高销售额或可达16亿美元（剔除风险因素）。
参考资料：官方公告
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