近日，芳拓生物首个基因疗法FT-001注射液获CDE临床默示许可，拟用于RPE65双等位基因变异相关视网膜变性的治疗。FT-001是一款针对RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病的重组腺相关病毒基因治疗药物，该疾病表现为幼年发病，视力逐步丧失甚至失明，目前在中国尚无有效的治疗药物。